9 月 5 日，从国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，全球首个同种异体人类诱导多能干细胞（iPS细胞或iPSC）再生血小板临床研究在上海成功实施，首批 3 例患者输注后安全性良好。

图：人诱导多能干细胞来源血小板注射液

该院介绍，此次成功完成的全球首项同种异体人诱导多能干细胞来源血小板临床输注研究，标志着我国在干细胞与再生医学临床转化领域取得进一步突破。

该研究由上海儿童医学中心血液科沈树红教授团队牵头，联合肿瘤外科、心胸外科等多学科团队协作开展，成功为 3 例分别患有急性白血病、再生障碍性贫血及复杂先天性心脏病术后的患者，完成 “人诱导多能干细胞来源血小板（iPLT）” 输注。

临床观察初步证实，该人工再生血小板具有良好的安全性和耐受性，为解决临床血小板供应短缺及输注风险问题带来全新希望。

所谓同种异体（Allogeneic），是指源自健康捐赠者、经标准化制备后可广泛用于多位患者的生物制剂。与无偿献血中一位志愿者的血液可帮助多名患者的原理类似，“同种异体人工再生血小板” 同样来自单一健康供体，通过规模化培育生产后，可制成能长期储存的 “即用型” 产品，快速供给不同患者使用。

血小板短缺是全球医疗系统长期面临的痛点。传统血小板依赖志愿捐献，存在保存期短（仅 5 天）、配型要求严格、易受污染等固有问题。对于稀有血型患者、化疗后骨髓抑制人群等特殊群体而言，血小板紧缺往往直接危及生命。

沈树红指出，血小板减少症常见于白血病化疗、再生障碍性贫血及大型外科手术后，部分患者因未能及时获得足量血小板而陷入生命危险。

为突破这一临床困境，上海儿童医学中心启动了《评价人诱导多能干细胞来源血小板对急性白血病化疗或肿瘤化疗引起的血小板减少症 / 再生障碍性贫血患者及外科术后血小板减少患者的安全性和有效性的临床研究》，并于 2025 年 3 月 9 日完成全球首例同种异体人诱导多能干细胞来源血小板人体输注。

截至目前，该研究已顺利完成 3 例受试者的输注治疗，覆盖急性白血病、再生障碍性贫血及法洛四联征术后等多种临床场景。

研究期间，未发生任何与研究药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性，初步验证了 “人诱导多能干细胞来源血小板（iPLT）” 在人体应用中的良好安全性。

上海儿童医学中心临床研究管理中心主任孙心岩表示，人工再生血小板技术的成功转化及初步安全性验证，为应对血小板供应短缺和输注安全问题提供了全新方向。尽管目前研究仍处于早期探索阶段，但 3 位受试者的良好安全性数据已为后续研究奠定坚实基础。团队将严格遵循研究方案，进一步推进更高剂量的探索及有效性评估，致力于为更多患者提供安全有效的血小板输注替代方案。

作为国家儿童医学中心和上海市基因治疗临床医学研究中心，上海儿童医学中心始终聚焦前沿医学技术的临床转化，在儿童重大疾病及罕见病领域持续突破。除人工再生血小板研究外，该院在杜氏肌营养不良症、I 型戈谢病等疾病的基因治疗方面亦取得显著进展。

未来，医院将继续整合多学科平台优势，加速国产创新药械的研发与落地，为破解儿童疑难危重症治疗难题持续贡献上海力量。